北京2025年12月25日 /美通社/ -- 近日,国家药品监督管理局(NMPA)正式批准了诺和诺德公司研发生产的长效生长激素(LAGH)注射液诺泽优®(帕西生长激素)的上市申请,用于治疗因内源性生长激素分泌不足所致生长迟缓的2.5岁及以上儿童患者[1]。本次获批标志着诺泽优®成为首个服务中国患儿的国际原研长效生长激素。 不容忽视的生长激素缺乏症 生长激素缺乏症是由于大脑垂体前叶分泌的生长激素不足导致的一种罕见内分泌代谢性疾病。在我国,儿童生长激素缺乏症(PGHD)儿童期患病率在男性和女性中分别为1/5777和1/17253[2]。以身材矮小为突出症状,持续存在且未治疗的GHD,可以引起患儿成年期代谢紊乱、心血管疾病等症状,影响其生活质量和寿命[3]。 华中科技大学同济医学院附属同济医院罗小平教授表示:"儿童罕见病相关创新药物的加速获批引进,是国家深化药品审评审批制度改革的生动实践,彰显了 《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划("关爱计划")》 的政策温度,是政策引导、科研攻关与临床需求深度融合的成果。期待未来,通过持续推动创新LAGH的临床应用,让每一位 GHD 患儿都能及时获得精准诊断与有效治疗,助力他们健康成长、逐梦未来!" 创新机制,长效治疗更"优"选择 诺泽优®应用诺和诺德核心制药优势,通过脂肪酸衍生化技术实现蛋白药物与体内白蛋白的非共价可逆性结合,兼顾药代动力学和药效动力学,通过延长药物在体内分布的时间,从而延长半衰期,使其实现每周一次给药,减少年注射次数至52次,大幅降低患者治疗负担[4]。诺泽优®于2020年8月28日在美国批准用于治疗成人生长激素缺乏症(AGHD),并于2023年4月扩大了其适应症,成为全球首款获批用于儿童和成人生长激素缺乏症的生长激素周制剂。 首都医科大学附属北京儿童医院巩纯秀教授强调:"自1987年起,生长激素(GH)开始用于GH缺乏症(GHD)儿童的治疗,尽管每天使用GH能够使儿童具有很好的身高增长潜力,但儿童及其监护人发现坚持每日注射给药是一项很繁重的任务,这也导致了5% ~82%的用药不依从率[6-7]。生长激素从日制剂迎来创新机制的长效制剂,实现了‘以患者为中心'的治疗模式和理念的持续升级,正在重塑PGHD的治疗格局。" 逾7年试验验证,疗效与安全性被充分印证 诺泽优®在PGHD的疗效已在全球3期临床试验REAL 4研究中得到了验证[5-8]。在中国人群REAL6研究中,将110例未接受过治疗的患者,被随机分配至诺泽优®(0.16mg/kg/周)或日制剂(诺泽®0.034mg/kg/天)组,治疗52周。结果显示,诺泽优®组的平均身高增长速度(HV;cm/年)为11.0cm/年,两组平均年化HV相当。同时诺泽优®耐受性良好,其安全性特征与日制剂的已知安全性特征一致,注射部位反应发生率较低(2.7%),52周治疗期间未报告注射部位疼痛,与日制剂相比,诺泽优®治疗负担更低[9]。 诺和诺德大中国区医药和质量部企业副总裁张克洲表示:"诺和诺德开启生长激素研发的历史可以追溯到1966年[10]。在近60年的时间里,我们通过持续研发安全有效的产品,携手全球合作伙伴,最大化提升创新药物可及性。作为全新升级的生长激素周制剂,诺泽优®在降低注射频次的同时,也为患者带来了注射操作便捷、剂量精准可调、体积轻巧便携等更优治疗体验[11-12]。未来,我们将继续推动生长激素相关创新药物的迭代升级,推动适应症拓展,更好地满足中国生长障碍患儿的治疗需求!" 诺和诺德全球高级副总裁兼大中国区总裁周霞萍表示:"感谢国家药品监督管理局及相关部门对于加速创新药物引进中国的大力支持和指导,感谢研究者和临床试验受试者的贡献!作为一家全球领先的生物制药企业,我们始终践行'以患者为中心'的理念,通过持续创新,推动创新药品的更新迭代,提升患者的用药体验,从而改善患者整体生存质量。诺泽优®已经于2025年初被博鳌未来医院作为临床急需药品引进。此次获批后,诺和诺德的创新药物将惠及国内更多生长激素缺乏症患儿,为孩子们的健康成长保驾护航,也让患儿家长倍感安心、获得坚实支持。" 免责声明 本新闻稿仅用于传递相关前沿科学信息和市场资讯。本新闻稿不构成对任何药物或治疗方案的推荐、推广或广告。读者不应参考、依据或依赖本新闻稿的任何内容,作出购买、使用任何药物或治疗方案的任何决定。如读者有药物或治疗方面的问题,请咨询医疗卫生专业人士。 本新闻稿含有关于诺和诺德产品的前瞻性信息,该等信息的有效性仅截至其发布日期。诺和诺德无义务就由于新信息、未来事件、事件进展或其他原因产生的任何变化对相关信息进行更新。对于因使用、依赖本新闻稿中包含的任何信息或任何信息遗漏而直接或间接产生的任何损失,诺和诺德不承担任何责任。 在转发、使用或以其它方式处理本新闻稿中的信息前,相关行为人应负责确保其行为符合所有相关国家或司法管辖区的任何适用法律、法规和监管要求。任何由于引用、转载、编辑或通过其它方式使用本新闻稿中所含信息而产生的一切直接或间接的后果,均由相关行为人自行承担全部责任,诺和诺德不对此承担任何责任。建议相关行为人在转发、使用或以其它方式处理本新闻稿中的信息前审慎评估风险,必要时请咨询专业法律人士的意见。 特此声明。 参考文献: [1] 诺泽优®说明书[2] Bao Xiu-lan et al. Chinese Medical Journal[J], 105(5): 401-405,1992.[3] 中国儿童生长激素缺乏症诊治指南.[4] 王玥, 赵伟, 辛中帅, 张同存, 罗学刚. 蛋白质多肽类药物的脂肪酸修饰研究进展. 药学进展. 2015;39(9):651-658.[5] Sävendahl L, Battelino T, Brod M, et al. Once-Weekly Somapacitan vs Daily GH in Children With GH Deficiency: Results From a Randomized Phase 2 Trial. J Clin Endocrinol Metab. 2020;105(4):e1847-61.[6] Sävendahl L, Battelino T, Højby Rasmussen M, Brod M, Saenger P, Horikawa R. Effective GH Replacement With Once-weekly Somapacitan vs Daily GH in Children with GHD: 3-year Results From REAL 3. J Clin Endocrinol Metab. 2022;107(5):1357-1367.[7] Sävendahl L, Battelino T, Højby Rasmussen M, et al. Weekly Somapacitan in GH Deficiency: 4-Year Efficacy, Safety, and Treatment/Disease Burden Results From REAL 3. J Clin Endocrinol Metab. 2023;108(10):2569-2578.[8] Miller BS, Blair JC, Rasmussen MH, et al. Weekly Somapacitan is Effective and Well Tolerated in Children With GH Deficiency: The Randomized Phase 3 REAL4 Trial. J Clin Endocrinol Metab. 2022;107(12):3378-3388.[9] Somapacitan is Effective and Well Tolerated in Chinese Children with Growth Hormone Deficiency: A Randomised Controlled Phase 3 Study[10] Novo Nordisk History Book UK, Novo Nordisk AG; Zurich Switzerland. 2019[11] GUYDA HJ. Four decades of growth hormone therapy for short children: what have we achieved [ J]. J Clin Endocr Metab, 1999, 84(12): 4307-4316.[12] FISHER BG, ACERINI CL. Understanding the growth hormone therapy adherence para-digm: a systematic review[J]. Horm Res Paediat, 2013, 79(4): 189-196.